Pozarejestracyjne stosowanie leków (ang. Off-label use, unlicensed, unapproved, unlabelled, unregistered) polega na podaniu pacjentowi produktu leczniczego we wskazaniu, dawce lub w sposób inny niż określone w charakterystyce produktu leczniczego (dalej jako „CHPL”).

Tego rodzaju praktyka stosowana jest w wielu krajach na całym świecie. Przykładowo w USA jedna na pięć recept wypisywana jest off-label a w Kanadzie preskrypcja off-label wynosi aż 40 proc. u osób dorosłych. Ponadto leki szczególnie często ordynowane są poza wskazaniami pacjentom pediatrycznym ze względu na wysokie koszty rejestracji produktu leczniczego w dodatkowych wskazaniach. W doktrynie wskazuje się, że lekarz może przepisać lek off-label, jeśli podanie leku nie ma na celu rozszerzenia wiedzy medycznej (w przeciwnym wypadku podanie takie może kwalifikować się jako eksperyment medyczny), a skuteczność dotychczas stosowanych metod terapeutycznych nie jest wystarczająca. W niektórych sytuacjach klinicznych podanie leku off-label jest nie tylko możliwe, ale wręcz konieczne — zgodnie z art. 4 ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty, lekarz ma bowiem obowiązek wykonywać swój zawód m.in. zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej. Jeżeli zatem zastosowanie określonego produktu leczniczego poza wskazaniami rejestracyjnymi realizuje tak określoną przesłankę, lekarz może użyć go off-label. Warto również podkreślić, iż na lekarzu ciąży obowiązek poinformowania pacjenta o takim stosowaniu leku i zachowania szczególnej staranności przy wykonywaniu danego zabiegu.

OFF-LABEL W TROSCE O PACJENTA

Kwestia dopuszczalności wykorzystywania produktów leczniczych off-label jest również istotna z punktu widzenia medycyny estetycznej. W szczególności dotyczy używania, w ramach wykonywanych zabiegów, preparatów zawierających toksynę botulinową, będącą zarejestrowanym produktem leczniczym. W praktyce medycyny estetycznej toksyna botulinowa stosowana jest stosunkowo często poza wskazaniami, w szczególności w związku z dokonywaniem iniekcji w miejscach niewymienionych w CHPL w dawkach wyższych, niż CHPL. Opisane praktyki mogą być prawnie dopuszczalne, jednakże warto jeszcze raz podkreślić, że każdorazowo muszą być one uzasadnione wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej i być poprzedzone świadomą zgodą pacjenta w tym zakresie.

Stosowanie leków off-label niesie za sobą podwyższone ryzyko prawne. W sporach z lekarzami jedną z pierwszych rzeczy, jaką robią pacjenci i ich prawnicy jest analiza CHPL i porównanie zapisów CHPL z opisem wykonanego zabiegu. W przypadku wystąpienia rozbieżności zarzucają lekarzom błąd w sztuce. W takiej sytuacji lekarz musi, po pierwsze, dowieść, iż wykorzystanie leku poza jego wskazaniami rejestracyjnymi stanowi działanie lege artis (zastosowanie off-label co do zasady nie jest równoznaczne z błędem w sztuce). Po drugie, wykazania wymaga, iż przeprowadzony przez lekarza zabieg został wykonany zgodnie z zasadami sztuki, co oznacza, że konkretny sposób zastosowania produktu leczniczego uzasadniony był wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej.

Niewykazanie powyższych faktów skutkować będzie dla lekarza negatywnymi konsekwencjami prawnymi. Warto zwrócić uwagę, iż użycie produktu off-label wykracza poza normalne jego stosowanie, w związku z czym zasadniczo wyłączona zostaje odpowiedzialność podmiotu odpowiedzialnego (firmy farmaceutycznej) za ten produkt — odpowiedzialność firmy farmaceutycznej za produkt leczniczy jest odpowiedzialnością na zasadzie ryzyka, czyli jest szeroka. Jednakże ogranicza się do zastosowania leku w sytuacjach wskazanych w CHPL. Oznacza to, że pacjent, decydując się na drogę sądową w przypadku nieudanego zabiegu przy użyciu leku stosowanego off-label, będzie w pierwszej kolejności kierował roszczenie do lekarza, a nie do firmy farmaceutycznej.

• stosowanie produktu leczniczego w sposób lub z użyciem drogi podania niewymienionej w ChPL
• stosowanie leku zgodnie ze wskazaniem, ale w populacji pacjentów, dla których dawkowanie nie jest ustalone
• stosowanie leku we wskazaniu, które nie zostało wymienione w ChPL, ale co do którego istnieją rzetelne dane potwierdzające jego bezpieczeństwo i skuteczność
• stosowanie leku w nowym wskazaniu, które nie zostało do tej pory udowodnione, ale co do którego istnieją naukowe podstawy pozwalające oczekiwać, iż będzie ono skuteczne i bezpieczne